健保天價藥給付 患者須簽約配合10年追蹤

（綜合聯合報、中央社、中時電子報等3家媒體報導）

衛福部健保署公布最新版藥品給付規定，針對已納入健保給付的兩款天價基因治療藥物——罕病SMA治療藥「諾健生」（一劑4900萬元）及AADC缺乏症基因治療「優達思」（一劑9999萬元），要求患者須直接與健保署簽訂行政契約，接受至少10年療效追蹤，創下健保首例。

健保署醫審及藥材組長黃育文表示，此機制主因是基因治療患者一生僅需接受一劑，為確保療效及蒐集真實世界數據，要求病人定期回診。依規定，使用「諾健生」者每4個月回診一次；使用「優達思」者第一年每3個月、之後每6個月回診，兩者追蹤期均為10年。目前兩款藥品治療人數均少於10人。

契約明定，患者須同意健保署蒐集運用相關醫療資訊，作為後續給付核定及效益評估依據。爭議處理以中華民國法律為準據法，並以台北高等行政法院為第一審管轄法院。黃育文強調，目前並未預期對未依規定回診者採取法院追訴，也尚未發生違約案例，若因旅居國外等因素無法按時回診，仍可視個案提供國外醫療評估資料處理[2]。

此機制與過去健保署針對特定藥物與藥商簽訂的「藥品給付協議」不同，這次是直接與病人簽約。

此外，要價約1.1億元的B型血友病基因治療藥「恆傑凝」（Hemgenix）也傳出擬納入健保。黃育文表示，該案已歷經4次專家會議，尚未正式進入藥品共擬會議討論，關於核價不便說明[1]。未來其他高價藥是否比照簽約機制，將依藥品特性、臨床實證及專家會議決定，不會一體適用。